Nell’Unione Europea, una malattia è considerata rara se colpisce meno di 5 persone su 10.000. Secondo Orphanet, portale europeo che contiene informazioni in merito alle malattie rare e ai farmaci orfani, la prevalenza delle malattie rare varia da 1 a 9 casi su 10.000 persone. Tuttavia, la prevalenza effettiva può essere molto più alta, poiché molte malattie rare non sono ancora state identificate o diagnosticate correttamente.
Queste patologie rare, che oscillano tra le 6000 e le 8000, hanno un andamento cronico e spesso invalidante. L’accesso alle cure per questi pazienti è spesso complesso e nel percorso svolge un ruolo fondamentale anche il farmacista ospedaliero che è parte attiva di una rete multiprofessionale oggi sempre più consolidata in molte regioni, tra cui l’Emilia Romagna.
Anche per queste patologie l’impiego di terapie avanzate (ATMP) costituiscono una nuova frontiera della medicina. La Federazione italiana malattie rare, ricorda che le nuove terapie geniche e cellulari potrebbero giovare entro il 2030 a oltre 500mila pazienti nel mondo grazie a 60 protocolli di studio in corso.
In questo evento formativo, ci si confronterà sia sull’evoluzione tecnologica delle cure sia dei percorsi per promuovere la collaborazione tra esperti in diverse discipline e identificare nuovi approcci alla gestione personalizzata del paziente.